2026 年，中国有望迎来全球首个治疗实体瘤的 CAR-T（嵌合抗原受体 T 细胞）产品获批。科济药业的 CAR-T 治疗药物舒瑞基奥仑赛正进入审批的最后冲刺阶段。
与此同时，全球百亿美元资本也在持续涌入以 CAR-T 为代表的细胞基因疗法（CGT）赛道，人类医学正在开启"一针治愈"时代，未来心血管、神经系统等多种重大疾病将逐一被攻克。
全球首创疗法上市提速
过去十年，CAR-T 疗法更多用于罕见病和血液肿瘤，对于实体瘤的治疗效果仍在验证阶段，实体瘤也被视为 CAR-T 疗法必须攻克的"终极堡垒"。全球范围内尚未有任何一款治疗实体瘤的 CAR-T 疗法获批。
去年 6 月，港股生物科技上市公司科济药业（2171.HK）正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心提交 CAR-T 疗法舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA）并获得受理。
时隔一年，第一财经记者从多方渠道了解到，科济药业的 CAR-T 治疗药物舒瑞基奥仑赛审批将于近期迎来关键节点。上海市药品监管局副局长郭术廷近日也表示，将全力支持企业加快创新产品上市进程。
根据"上海药监"微信官方公众号 6 月 18 日发布的消息，郭术廷近日带队赴科济药业进行专题调研，考察了 CAR-T 细胞生产车间，详细了解细胞治疗产品生产过程，听取科济药业集团董事长、首席执行官李宗海关于公司实体瘤、通用型、体内等新型 CAR-T 细胞治疗产品研发情况的介绍。
郭术廷表示："希望科济药业在新型 CAR-T 细胞领域，加速全球首创品种研发上市；并进一步落实企业主体责任，加强细胞治疗产品风险防控，保障产品安全有效、质量可控。上海市药品监管局将全力支持企业加快创新产品上市进程。"
CAR-T 疗法是一种通过基因工程技术在体外改造患者自体 T 细胞，使其表达能特异性识别肿瘤抗原的嵌合受体，再回输体内，从而精准杀伤靶细胞的活基因改造细胞药物。
科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液是一种自体 CAR-T 细胞产品，用于治疗 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃 / 食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者。
根据公司去年递交的 NDA 所基于的一项中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性二期临床试验结果，在 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的胃 / 食管胃结合部癌患者中，舒瑞基奥仑赛对比标准治疗可显著改善无进展生存期（PFS），并展现出有临床意义的总生存期（OS）获益，同时具有可控的安全性特征。
胃癌是全球范围内疾病负担重且治疗挑战大的一类恶性肿瘤，尤其对于晚期胃癌患者，现有治疗手段及其疗效十分有限，生存预后极差。"在目前的胃癌治疗格局下，越来越多的患者已在前线经历免疫治疗、抗血管生成治疗失败，三线及以上可选择或可获益的药物更加受限。因此，二线治疗失败后的晚期胃癌患者存在巨大的未满足的临床需求。"舒瑞基奥仑赛二期临床试验牵头研究者说道。
第一财经记者了解到，舒瑞基奥仑赛二期临床研究由北京大学肿瘤医院主导，全国 20 多家中心共同参与。
世界卫生组织数据显示，2021 年全球新发癌症近 2000 万例，其中血液瘤新发患病例约 130.5 万例，占比不到 10%；剩下的 90% 都是新发实体瘤患者。CAR-T 产品一旦能突破血液肿瘤领域，用于实体瘤的治疗，意味着潜在的市场空间要比当下扩容近十倍。
在胃癌这个全球高发的实体瘤领域，另一家中国生物技术公司易慕峰生物管线内的一款 CAR-T 治疗药物（IMC002）同样靶向 Claudin18.2。该药物的临床进展仅次于舒瑞基奥仑赛，已公布了 I/IIa 期临床数据，并启动了针对晚期胃癌患者的关键三期临床试验。
除了胃癌之外，CAR-T 治疗药物在胶质母细胞瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌等多个实体瘤种中也均展现出初步疗效。
" CAR-T 治疗实体瘤已经从概念验证进入了如何成为更优疗法的竞争阶段。"一位 CAR-T 疗法开发厂商相关负责人对第一财经记者表示，"首个 CAR-T 实体瘤疗法一旦获批，对于整个行业都是好事，将进一步推动 CAR-T 疗法在更多肿瘤领域的临床应用。"
不过对于使用 CAR-T 治疗实体瘤，有业内人士表示，这种疗法的使用疗效也要视具体情况。"我们非常看好 CAR-T 治疗用于术后预防和降低术后转移和复发的预防性治疗，但不看好无手术适应症的晚期肿瘤患者治疗疗效，除非能够证明与化疗相比有更好的疗效。"华道生物创始人、董事长余学军对第一财经记者表示，"当有一款药物能降低、预防、控制术后的转移和复发时，结合外科手术等治疗，实体肿瘤就有望被治愈。"
华道生物的一款用于治疗难治复发性非霍奇金淋巴瘤的 CAR-T 疗法万基奥仑赛注射液的上市申请已于上个月获得受理，有望将原本百万元人民币一针的 CAR-T 疗法价格直接打到 20 万元价格区间。
目前在实体瘤治疗领域，现有的抗体疗法已经展现出较好的效果，但这类肿瘤治疗药物由于需要持续给药难以避免对于肝、肾等器官具有一定的副作用，此外也容易出现耐药，导致治疗效果下降。
" CAR-T 作为细胞治疗手段，更具持久性，同时在体内还能不断扩增，因此可实现一针管终生的效果。"余学军解释称，"这种疗法与肿瘤是什么基因突变引起的无关，只要肿瘤细胞表面表达特异性抗原，CAR-T 细胞就能针对相应的特异性抗原进行治疗，因此 CAR-T 也被视为一种广谱抗肿瘤药物。"
然而 CAR-T 疗法相比抗体疗法价格要高出一个数量级，药物的可及性一直是厂商商业化面临的瓶颈。一位免疫治疗领域专家告诉第一财经记者："尽管相比双抗等现有疗法，CAR-T 疗法的一大优势在于它的持久性，但目前上市产品价格都在百万元级别，市场需求较为不确定。"
心血管等慢性病也能走向"一针治愈"
尽管目前肿瘤仍是 CAR-T 疗法专注的核心方向，但非肿瘤疾病（如神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫病）近年来临床试验数量显著增长，显示了以 CAR-T 为代表的细胞基因疗法（CGT）领域正迈向广泛疾病解决方案。未来"一针治愈"的将不仅仅是罕见病与肿瘤，心血管等重大慢性疾病的治疗格局也将迎来颠覆。
去年底，全球首个诱导心肌细胞新生的心脏再生基因疗法已正式启动人体临床试验。这项研究由美国贝勒医学院得克萨斯心脏研究所（THI）主导，试图通过腺相关病毒（AAV）载体将特定 RNA 递送至心肌细胞，解除细胞分裂的"抑制开关"，有望打一针就能实现心脏自我修复并逆转心力衰竭。
在国内，西安交通大学团队近期在《自然 - 医学》（《Nature Medicine》）杂志发表了一项临床研究显示，针对纯合子家族性高胆固醇血症这一极凶险的遗传病，AAV 基因疗法向肝脏递送优化后的 LDLR（低密度脂蛋白受体）基因，患者在治疗 3 周后，低密度脂蛋白胆固醇显著下降，且在 52 周随访期内持续维持在极低水平，同时停用了所有其他降脂药。这标志着基因疗法在代谢性心血管疾病领域正从"终生服药"迈向"一次治疗"的格局。
在上个月底举行的第二十届东方心脏病学会议（OCC2026）上，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授在开幕主旨演讲中首次聚焦细胞基因疗法，称"医学技术的发展正在从根本上改变人们对心血管疾病的认识和干预方式"。
葛均波还提到了"虚拟细胞"的前瞻性概念。他认为，虚拟细胞未来将推动心血管医学迈向全新的阶段，人类医学正在走向"预演时代"。
心血管病是人类健康的第一大杀手，但在靶点开发验证方面远不如肿瘤等适应症，传统研发体系亟待变革。细胞基因疗法长期以来虽然展现出非凡的潜力，但也因其复杂性而受到限制。生产制造难度大，生物学特性又高度依赖于具体环境，潜在疗法的开发仍然过于依赖经验，速度缓慢，而且需要反复试错。
在这一背景下，AI 可以极大发挥优势。AI 的目标是让细胞疗法更具预测性、可扩展性和可控性，两者结合可以让细胞基因疗法从经验过程转变为预测性工程学科。
在葛均波看来，虚拟细胞的意义，远超普通医学 AI。"传统 AI 更多回答会不会发生，而虚拟细胞进一步追问的是为什么发生、如何发生、在哪里可以改变。"他告诉第一财经记者，"这不是对结果的简单预测，而是对疾病全过程的动态预演。未来结合个性化影像与基因组数据，心血管疾病有望真正实现可预演。"
心脏病全国重点实验室研究员朱鸿明教授向第一财经记者解释称，虚拟细胞是指用计算机构建的细胞模型，可以模拟细胞在不同条件下的反应。"传统的心血管研发体系虽然强大，但已经无法满足疾病的复杂性。基于虚拟细胞计算出的潜在药物靶点，后续可在类器官与器官芯片上进行高通量、低成本的功能验证。"朱鸿明表示。
随着心血管医学进入细胞研究时代，也将推动更多心血管领域的细胞基因疗法进入市场。未来随着药物迭代的速度不断加快，人们也会看到越来越多只需要"打一针"的药物，慢性病也将被重新定义。
上海市第十人民医院泛血管中心主任张毅教授对第一财经记者表示："生物技术正在驱动医学研究范式的转变，基因技术已经开始逐步进入心血管药物领域，比如小干扰 RNA 技术和基因编辑技术等。最新的研究发现，通过 Crisper/Cas9 基因编辑技术干预的人体肝细胞还可以进行自我复制。因此理论上而言，只需要一次治疗，就可以管一辈子。"
张毅还提到今年 5 月 1 日起开始实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称：" 818 号令"）。他认为，随着" 818 号令"的落地，细胞基因治疗药物领域将迎来更明确的规范框架。
百亿美元资本疯狂涌入
从另一个角度来看，随着更多疾病未来有望被"一针治愈"，长寿的边界也将大幅延展。瞄准长寿这一人类终极目标，企业和资本正在疯狂涌入细胞基因治疗赛道。
据国际细胞与基因治疗学会（ISCT）统计，2025 年全年，细胞基因治疗领域披露的投资活动总额约为 120 亿美元。其中仅 2025 年第四季度，行业通过并购、融资和许可交易就筹集了超过 50 亿美元的资金，这一数字较前几年投资寒冬已显著回暖，包括礼来、强生、诺华、GSK 在内的跨国巨头都对细胞基因疗法进行投资。
而资本投资标的也从 CAR-T 延伸到更新的技术领域。尽管大部分并购交易仍集中在体内 CAR-T 资产上，例如去年第四季度百时美施贵宝（BMS）以 15 亿美元收购了体内 CAR-T（in vivo CAR-T）疗法公司 Orbital Therapeutics，但礼来等公司已经开始转向新的腺相关病毒（AAV）载体生物技术公司的投资。
礼来在 2025 年进行的六笔细胞基因治疗投资中，一半都涉及 AAV 载体技术相关公司。这也映射出细胞基因治疗领域的新趋势，资本更加关注平台级差异化，越来越多投资人期待看到该领域更多细分赛道的技术创新。
诺和诺德全球 CEO 杜麦克（Maziar Mike Doustdar）上周在接受第一财经记者专访时称，长寿疗法是一个很值得讨论的问题。公司也将持续围绕健康获益展开更多临床研究，包括心脏病、肝病、肾脏疾病、阿尔茨海默病以及肿瘤。
上个月，诺和诺德将一款在研的帕金森细胞疗法 STME-PD 项目转让给生物技术公司 Cellular Intelligence，该公司由硅谷巨头 Meta 公司创始人扎克伯格投资。作为交易的一部分，诺和诺德也将对 Cellular Intelligence 进行战略投资。目前该疗法已经获得美国 FDA 临床试验申请（IND）批准，并被授予快速通道资格，进入了二期临床试验的准备阶段。
在资本推动下，全球细胞基因治疗临床研究也出现井喷，而中国创新力量正在全球细胞基因治疗版图中占据核心地位。
根据中国医学科学院血液病医院、细胞生态海河实验室研究人员今年 4 月发表的一篇文章援引的数据，截至 2025 年 10 月，全球细胞基因治疗领域在研临床试验已超过 1000 项，亚太地区在早期试验中占据主导地位。截至 2025 年底，中国已注册超 300 项 CAR-T 临床试验，数量首超美国。
另据市场研究机构 Researchand Markets 预测数据，2026 年全球细胞基因治疗市场规模预计将达 262.1 亿美元，到 2030 年有望进一步增长至 605.8 亿美元，复合增长率为 23.3%。
在细胞基因治疗产业链中，合同研发生产组织（CDMO）是连接研发与商业化的关键桥梁。据海通国际测算，全球 CGT CDMO 市场规模 2025 年预计约为 114 亿美元，同期中国 CGT CDMO 市场规模约为 113 亿元人民币。
尽管"一针治愈"商业前景诱人，但业内人士表示，目前该领域整体仍处于相当早期的探索阶段。
比利时制药巨头优时比（UCB）公司正在加码免疫疗法，并于近期启用了一个大规模的基因治疗中心，投资约 2 亿欧元，以探索未来潜在的基因疗法。对于基因疗法的临床应用前景，优时比全球 CEO 江睿甫（Jean-Christophe Tellier）持乐观谨慎态度。
他在本月接受第一财经记者专访时表示："优时比的基因治疗中心是一个有可能带来潜在突破性疗法的全新平台，可能要多年以后才会看到成果，现在仍处于相当早期的阶段，还没有任何即将进入临床的产品。"
目前，细胞基因治疗领域正处于从"技术突破"向"临床普惠"转型的关键期。" 818 号令"的实施为行业提供了规范框架，但同时也对技术创新、安全管控、产业化能力提出更高要求。未来，业内需要共同探索如何在保障安全的前提下，通过技术迭代降低成本、监管优化加速转化、跨学科合作提升质量，最终实现"一针治愈"的安全、可及与普惠。
( 本文来自第一财经 )
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